Instytut jest silnym ośrodkiem klinicznym i naukowym w dziedzinie badania i leczenia chorób układu krzepnięcia i hemostazy, chorób o podłożu autoimmunologicznym, konfliktu serologicznego pomiędzy matką i płodem, chorób rozrostowych oraz porfirii. Większość chorych na hemofilię w Polsce jest ujęta w ewidencję i znajduje się w centralnym rejestrze komputerowym. Instytut jako jedyny ośrodek w kraju, już od lat 70-tych, wykonuje na tych chorych (dorosłych) operacje chirurgiczne, w liczbie 50-60 rocznie, w tym również wszczepianie protez stawowych. U chorych z krążącym anty-koagulantem (przeciwciałem anty czynnik VIII) wywołuje się tolerancję immunologiczną. Nową w skali światowej jest opracowana w Instytucie metoda tamowania krwawień z przewodu pokarmowego u chorych na hemofilię przy pomocy miejscowego, endo-skopowego wstrzykiwania preparatów obliterujących oraz, również u chorych na hemofilię, metoda rozbijania kamieni moczowych w pęcherzu przy pomocy ultradźwięków. W Instytucie przeprowadza się liczne operacje wycięcia śledziony. Wykryto, że przyczyną częstych powikłań bakteryjnych jakie występują po tej operacji jest obecność w śledzionie człowieka żywych bakterii i zaproponowano skuteczny sposób zapobiegania tym powikłaniom przy pomocy profilaktycznego stosowania antybiotyków jeszcze przed operacją. Wprowadzono też laparoskopową metodę usuwania śledziony. Instytut specjalizuje się również w leczeniu chirurgicznym i trombolitycznym zakrzepicy żylnej. W randomizowanej, wieloośrodkowej próbie klinicznej udowodniono, że heparyna drobnocząsteczkowa (Fraxiparine, Sanofi) jest co najmniej tak samo skuteczna i bezpieczna w leczeniu zakrzepicy żył głębokich, jak heparyna niefrakcjonowana.

Metodami biologii molekularnej zidentyfikowano defekty czynnika IX w 28 rodzinach obarczonych hemofilią B oraz opisano 12 nowych mutacji sprawczych w tej chorobie. Również metodami biologii molekularnej prowadzi się w Instytucie diagnostykę nosicielstwa hemofilii A, w tym diagnostykę prenatalną. W ramach badań nad trombofilią prowadzi się diagnostykę mutacji będących czynnikami ryzyka żylnej choroby zakrzepowej w tym mutacje typu Leiden genu czynnika V, mutacje G20210A genu protrombiny i mutację powodującą występowanie termolabilnego wariantu reduktazy metylenotetrahydrofolianowej. Dokonano analizy defektu molekularnego w 10 polskich rodzinach obarczonych niedoborem czynnika VII. Opisano nową mutację w regionie wiążącym HNF4 promotora czynnika VII.

Instytut jest w kraju ośrodkiem referencyjnym w zakresie diagnostyki wrodzonej trombofilii oraz profilaktyki i leczenia przeciwzakrzepowego. Dowodem uznania środowiska międzynarodowego dla tej działalności jest przyznanie w 1994 r. Samodzielnej Pracowni Krzepnięcia Krwi i Hemostazy Instytutu statusu członka European Thrombosis Research Organization (członkiem tej organizacji jest obecnie 116 ośrodków badawczych z 20 państw europejskich).

Instytut jako pierwszy w Polsce wyodrębnił z kliniki chirurgicznej specjalistyczny oddział leczenia oparzeń i również jako pierwszy wprowadził do Polski nowoczesne metody leczenia chorych z oparzeniami korzystając m. in. ze zgromadzonego doświadczenia w nawadnianiu chorych płynami infuzyjnymi, osoczem i środkami osoczozastępczymi. Wypracowane w Instytucie metody znalazły uznanie na świecie, co zaowocowało wydanym w Stanach Zjednoczonych podręcznikiem. Ciasnota lokalowa nie pozwoliła na zwiększenie bazy łóżkowej oddziału, co było konieczne ze względu na uprzemysłowienie kraju i związany z tym wzrost wypadkowości. Ostatecznie oddział został zamknięty, ale przedtem w Instytucie przeszkolono przyszłego dyrektora w nowopowstałym i istniejącym do dziś dużym ośrodku leczenia oparzeń w Siemianowicach. Przemysł nie zainteresował się opracowaną w Instytucie wieloważną szczepionką ani immunoglobuliną przeciw Pseudomonas aeruginosa, które okazały się bardzo skuteczne w zapobieganiu i leczeniu zainfekowanych ran oparzeniowych. Jak wiadomo infekcje stanowią bardzo poważne powikłanie w chorobie oparzeniowej.

Scharakteryzowano anomalie budowy glikokoniugatów erytrocyta w niedokrwistości dyserytropoetycznej typu I i III, które okazały się bardzo podobne do opisanych wcześniej anomalii w niedokrwistości typu II.

Instytut wyspecjalizował się w leczeniu chorób rozrostowych przy pomocy różnych programów środków cytostatycznych, przy czym niekorzystne skutki podawania tych leków łagodzi się podawaniem cytokin (G-CSF, GM-CSF, erytropoetyny, interferonu alfa) i leków osłaniających (dexrazoxane, amifostyna). W latach 70-ych i 80-ych Instytut był koordynatorem 11� w ramach centralnego programu Zwalczanie chorób nowotworowych" i opracował dwa wnioski wdrożeniowe:
1) Udoskonalenie metod postępowania diagnostycznego i leczniczego ze szczególnym uwzględnieniem metod poli-chemioterapii indukcyjnej oraz złagodzenia jej objawów toksycznych w chłoniakach złośliwych;
2) Udoskonalenie metod postępowania diagnostycznego i leczniczego w szpiczaku plazmocytowym. Instytut jest jedynym ośrodkiem w kraju gdzie przeprowadza się pełną diagnostykę kliniczno-laboratoryjną dyskrazji płazmocytowych i mielofibrozy.

W latach ostatnich Instytut wziął udział w wieloośrodkowych próbach klinicznych zainicjowanych przez prof. Tadeusza Robaka z Kliniki Hematologii AM w Łodzi nad skutecznością terapeutyczną kladrybiny. Wprowadzenie w/w metod rozpoznawania i leczenia chorób rozrostowych przyczyniło się do zwiększenia odsetka i wydłużenia czasu trwania remisji całkowitych oraz wydłużenia czasu życia i poprawy jego jakości u chorych. Od 1998 roku wprowadził do leczenia chorób rozrostowych metodę transplantacji szpiku. W ciągu ostatnich kilku lat znacznie usprawniono diagnostykę chorób rozrostowych, włączając do zestawu metod trepanobiopsję szpiku kostnego, cytofluorymetrię oraz biologię molekularną. Przy pomocy tej ostatniej metody rozpoznaje się m. in. translokacje chromosomalne w białaczkach. Jednocześnie prowadzono badania cytotoksyczności leków cytostatycznych na komórki in vitro łącznie z próbami jej osłony przez witaminy i zmiatacze wolnych napadową hemoglobinurię, anomalie dziedziczenia w zakresie grup krwi erytrocytów oraz talasemie.

Instytut jest nadal jedynym ośrodkiem w kraju, który wykonuje przy pomocy izotopów badania czasu przeżycia krwinek czerwonych, płytek i kinetyki żelaza i jako pierwszy wprowadził też do praktyki oznaczanie witaminy B₁₂ i kwasu foliowego.